近日，哈佛医学院与波士顿乔斯林糖尿病中心的科研团队取得了重要进展，或许可以从根本上改变糖尿病的治疗方法。研究者通过大规模筛查发现了一个可以促进自身胰腺细胞转化为胰岛素生产细胞的关键基因，或将使糖尿病患者不再依赖终身注射胰岛素或等待器官移植。
根据最新统计，全球糖尿病患者已超过8.3亿，而该疾病的根源在于胰岛β细胞的缺乏。成人的胰岛β细胞几乎无法自我复制，并且长时间的药物治疗只能暂时缓解症状，这种尴尬局面促使科学家思考是否可以让患者体内的其他细胞转化为β细胞。
研究团队运用CRISPR技术，分别敲除并筛查了超过19,000个基因，发现ALDH3B2基因正是限制胰管细胞转化为β细胞的“分子刹车”。通过靶向这一定基因，研究者成功地将胰管细胞转化为类β细胞的比例提高到约8.5%。在小鼠实验中，这些转化的细胞能够根据血糖水平自主释放胰岛素，并在六周内稳定控制血糖。
尽管这一突破在理论上极具革命性，研究仍处于早期阶段，未来真正实现临床应用还有不少挑战。在这一过程中，开发靶向ALDH3B2的小分子药物成为重要方向，患者可能不再需要复杂的基因编辑，而是通过口服药物来诱导再生胰岛β细胞。此外，对于1型糖尿病患者而言，如何避免免疫系统对新生成细胞的攻击仍需进一步研究。
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